Egy régóta ismert antibiotikum mutatkozott hatásosnak az izomsorvadásos kórképben.

Az EMA-CHMP pozitívan véleményezte a relapszáló és refrakter mielóma multiplex kezelésére szolgáló Tecvayli (teklisztamab) készítményt.

A COVID-19 omikron variánsának megjelenésével új aggodalmak és bizonytalanságok jelentek meg, és egyre erősödik a betegség kezelésére alkalmas gyógyszerek - különösen a szájon át alkalmazhatóak- iránti igény.  

A tirozin-kinázok a sejtműködésben alapvető szerepet játszó enzimek, me­lyek a sejtek közötti kommunikációban és olyan komplex széles spektrumú biológiai funkciók kontrollálásában játszanak szerepet, mint a sejtnöveke­dés, a sejtosztódás, a differenciáció és a metabolizmus. A tirozin-kinázok egyes receptorok (pl. növekedési faktorok receptorai) intracelluláris régióját képezik, melyek a receptor–ligand kötődés alkalmával aktiválódnak és indítanak be a sejt további sorsában lényegi eltérésekhez vezető kaszká­dokat. Ilyen kaszkád lehet például a sejtosztódást vagy apoptózist előidéző egymást erősítő folyamatok részjelensége, melyek circulus vitiosusként daganatos sejtdifferenciációt idézhetnek elő.

A vitiligo a bőr leggyakoribb szerzett depigmentációs rendellenessége, prevalenciája az átlagpopulációban 0,5–1%. Poligénes öröklődésű kórkép, genetikai prediszpozícióra utal a családi halmozódás (15–30%). A terápia célja a progresszió megállítása, a repigmentáció iniciálása és fenn­tartása, de az eredmény sokszor nem tartós

BIZONYÍTÉKON ALAPULÓ VÁLASZ

A postmenopausalis hipoaktív szexuális vágy (HSDD) kezelésében alkal­mazott transzdermális tesztoszteron havonta átlagosan 0,92-dal növeli a kielégüléssel járó szexuális érintkezések (sexually satisfying event, SSE) számát, acnét okoz, és fokozza az androgénhatást anélkül, hogy alkalma­zását jelentősebb szövődmények kísérnék (A szintű ajánlás, jó minőségű, véletlen besorolásos, konrollcsoportos vizsgálatok [RCT-k] metaanalízise alapján). A flibanserin növeli az SSE-k számát (havonta 0,4-del) és javítja a szexuális funkciókat, ugyanakkor szédülést, aluszékonyságot és hányin­gert okozhat (B szintű ajánlás, gyenge minőségű RCT-k metaanalízise alap­ján). A dehidro-epiandroszteron (DHEA) HSDD eseteiben javítja a szexuális funkciót (B szintű ajánlás, gyenge minőségű RCT-k metaanalízise alapján).

Az FDA kibővítette a Veklury (remdesivir) vészhelyzeti felhasználási engedélyét, melynek értelmében már nem csak a súlyos esetek, hanem bármely hospitalizált beteg kezelhető a készítménnyel.

A Chiasma Inc. akromegália kezelésére szolgáló készítménye, az oktreotid hatóanyagú Mycapssa nevű gyógyszer engedélyezési fázisba jutott az Egyesült Államokban.

A szisztémás sclerosis kórlefolyása és prognózisa igen változatos, az élet­tartamot nem befolyásoló mértéktől a belső szervi érintettség miatti korai halálozásig változhat. Bár egységes, mindent megoldó bázisterápia ma sem áll rendelkezésre, a szervi manifesztációk egyre korábbi, egyre hatékonyabb és célzott kezelésével a túlélés jelentősen javítható.

Az FDA 2019. augusztus 28-án a Parkinson-kór „off” epizódjainak kiegészítő kezelésére engedélyezte a Nourianz (isztradefyllin) készítményt, mely levodopa/karbidopa terápia mellett alkalmazható.